Stoke Therapeutics anunció nuevos datos que respaldan el potencial de STK-001 para ser el primer medicamento modificador de la enfermedad para el tratamiento de pacientes con síndrome de Dravet.
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Stoke Therapeutics anunció a finales del mes de marzo nuevos datos que respaldan el potencial de STK-001 para ser el primer medicamento modificador de la enfermedad para el tratamiento de pacientes con síndrome de Dravet.
•En los estudios de fase 1/2 las dosis de 70 mg demostraron reducciones sustanciales y sostenidas en la frecuencia de las convulsiones.
•Comparado con los mejores medicamentos anticonvulsivos disponibles, con reducciones medianas del 85 % a los 3 meses y del 74 % a los 6 meses después de la última dosis.
• Los datos de OLE mostraron efectos clínicamente significativos, incluidas reducciones sustanciales y sostenidas en la frecuencia de las convulsiones y mejoras en múltiples medidas de cognición y comportamiento.
En general, STK-001 fue bien tolerado.
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